章关：罕见 vs 常见病试验对比

本节你将能

完成对照表：样本量、终点、对照类型、监管路径、RWE 角色。

直觉模型

对照表像双栏地图：同一条路（药物研发），地形（疾病流行病学）不同。

核心要点

• 常见病：大样本 RCT、成熟终点
• 罕见病：小样本、创新终点、加速认定
• 两者 IND/NDA 框架相同，证据灵活度不同
• RWE 在罕见病中权重更高

案例锚点

用 IPF（相对少见）vs 高血压（常见）对比入组与终点。

互动

完成测验后进入 AI 实战章。

常见误区

认为罕见病可以跳过 IND——不正确。

本节小结

恭喜完成第六章！