章关：设计 Phase II
章关：设计一项 Phase II 试验
本节你将能
为给定适应症起草 II 期主要终点、入排标准与样本量理由。
直觉模型
II 期设计是最便宜的全流程彩排：错了还可改，III 期错了代价巨大。
核心要点
- 对齐 unmet need 与 MoA
- 主要/次要终点层级
- 入组标准与生物标志物分层
- 预设 Go/No-Go 规则进入 III 期
案例锚点
情景：IPF II 期——FVC vs 复合终点；或 ALS 小样本探索。
互动
完成测验后进入罕见病专题章。
常见误区
II 期成功标准模糊导致 III 期无法注册。
本节小结
恭喜完成第五章！