I/II/III 期目标差异

本节你将能

对比 I 期 / II 期 / III 期 的主要问题、设计与样本量量级。

直觉模型

三期临床像逐级放大赌注：I 期赌安全，II 期赌信号，III 期赌确证与注册。

核心要点

• I 期：安全、耐受、PK/PD
• II 期：探索疗效、剂量、生物标志物
• III 期：随机对照确证，注册主要终点
• 各期失败模式不同，需不同 Go/No-Go 标准

案例锚点

IPF II 期常看 FVC 变化；肿瘤看 ORR/PFS/OS——终点必须与疾病 natural history 对齐。

互动

匹配：I/II/III 期 → 主要问题。

常见误区

用 II 期探索性结果直接当 III 期设计而不做剂量确认。

本节小结

下一节讨论替代终点与临床终点。